Een aanjagende en proactieve rol
Het Comité Weesgeneesmiddelen heeft primair een aanjagende rol in het publieke debat en de aanpak kenmerkt zich door pro-activiteit, openheid en de expliciete bereidheid om op positieve wijze samen te werken met alle belanghebbenden van weesgeneesmiddelen.
Alle patiënten met een zeldzame aandoening verdienen snel toegang tot nieuwe, innovatieve en levensveranderende behandelingen.
Om bij te dragen aan betere weesgeneesmiddelenzorg in Nederland
Het Nederlandse systeem voor toegang en vergoeding tot weesgeneesmiddelen sluit niet optimaal aan, omdat toetsing plaatsvindt op basis van geldende criteria voor alle geneesmiddelen. Dit zijn over het algemeen geneesmiddelen die bestudeerd zijn in grote groepen patiënten, waardoor er meer vertrouwen is in de kwaliteit van het wetenschappelijk bewijs dan bij kleine patiënten aantallen. Het gevolg is dat Nederlandse patiënten die leven met een zeldzame ziekte vaak pas laat of helemaal geen toegang krijgen tot het specifiek voor hun ziekte ontwikkelde weesgeneesmiddel. Wij dragen graag bij aan een betere oplossing hiervoor.
Doelstellingen
Wat willen we bereiken?
Opzetten loket Toegangsopties voor Weesgeneesmiddelen
Vanuit het Comité Weesgeneesmiddelen zetten wij ons in om met anderen te kijken naar het opzetten van een loket Toegangsopties voor Weesgeneesmiddelen. Dit loket creëert duidelijkheid vooraf over de te bewandelen route.
Het meewerken aan het Orphan Drug Access Protocol (ODAP)
Vanuit het Comité Weesgeneesmiddelen willen wij graag meewerken aan ODAP en eventuele andere routes met als doel een optimale route voor zorgvuldige en vlotte toegang tot nieuwe weesgeneesmiddelen te realiseren.
Verbeteren Horizonscan
Wij zetten ons in samenwerking met andere partijen in om de Horizonscan te verbeteren. In onze ogen moet verbetering van de Horizonscan plaatsvinden qua bronnen, input, volledigheid en kwaliteit van de data zodat vervolgstappen efficiënter doorlopen kunnen worden.
Het verbeteren van het beoordelingskader en -proces voor weesgeneesmiddelen
Kortgezegd, het streven naar een kader dat beter in staat is om studies met kleine patiëntenaantallen naar waarde te schatten.