Het symposium “Samen voor Weesgeneesmiddelen” werd geopend door Thomas Calis, voorzitter van het Comité Weesgeneesmiddelen en CEO van Lucane Pharma. Hierna volgde vier interessante sprekers met ieder een verschillend verhaal omtrent weesgeneesmiddelen. Het geheel werd afgesloten met een paneldiscussie. De keynote spreker prof. dr. Hans-Georg Eichler, Consulting Physician bij de Austrian Federation of Social Insurances, trapte het symposium af met zijn presentatie over “Weesgeneesmiddelen, waarom zijn zij een uitdaging voor betalers?”.
Wat is er aan de hand?
Er vindt momenteel een grote transitie plaats van ‘blockbuster’ geneesmiddelen naar ‘niche buster’ weesgeneesmiddelen. De volgende drie obstakels vormen gezamenlijk het probleem vanuit het perspectief van de betaler: ultrahoge prijzen, kleine effecten en kleine patiëntengroepen. De combinatie van deze frequent voorkomende karakteristieken van weesgeneesmiddelen resulteren in een lastig probleem voor betalers die leiden tot keuzes rondom allocatieve en technische inefficiënties. Technische efficiëntie houdt in: “do things right”. Allocatieve efficiëntie houdt in: “do the right thing”.
Wat kunnen we doen?
Is er alsnog een manier om te zien waar je voor betaalt? ‘Pay for performance’ wordt hierbij benoemd als oplossing. De vraag wordt gesteld hoe ongelijk het gezondheidszorgsysteem nu echt moet zijn? De Gini coëfficiënt moet niet te hoog worden (0.0 – 1.0). Bijna 10% van al het budget voor geneesmiddelen gaat naar weesgeneesmiddelen; dit was nog 4.5% in 2013 (Oostenrijkse data). De budget impact van weesgeneesmiddelen is relevant en stijgt snel, maar de impact op ongelijkheid is nog beperkt. Berdud et al. wordt benoemd als relevant artikel, het artikel gaat in op weesgeneesmiddelenwinsten die niet hoger zouden moeten zijn dan winsten op ‘gewone’ geneesmiddelen. Weesgeneesmiddelen corrigeren marktfalen, ze zijn er niet om woekerwinsten te maken. Weesgeneesmiddelen zijn ook een “learning laboratory”. Kennis opgedaan door weesgeneesmiddelenontwikkelingen helpt zo andere mensen zonder zeldzame ziekten, bijvoorbeeld innovatie in cel- en gentherapie.
Wat betekent dit?
Voor betalers geldt dat ze moeten ontwikkelen van passieve aannemers van onzekerheid naar co-generatoren van bewijs. Voor fabrikanten geldt dat zij co-financierders van onzekerheid moeten worden. Wat we moeten implementeren van deze informatie is het volgende. Voor belanghebbenden geldt dat zij moeten mee ontwikkelen met het genereren van bewijs. mede verantwoordelijkheid nemen voor de dekking en betaalplannen van geselecteerde producten. De infrastructuur en processen moeten data uit de echte wereld ontwikkelen om de uitkomsten van weesgeneesmiddelen behandelingen vast te kunnen leggen. Processen om waarde beoordeling en dekking (prijzen, kortingen en gedekte bevolking) aan te passen naarmate nieuw bewijsmateriaal beschikbaar komt. Afsluitend komt Eichler terug op het O2-probleem, “Ensure the Opportunities are realised, and the Obstacles are overcome”.
Innovatieve geneesmiddelen: zijn we er wel klaar voor?
Dr. Jacqueline Noordhoek, CEO Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting
Het financiële ecosysteem van farmaceutische R&D
Prof. dr. Sander van Deventer, operating partner Forbion & CEO VectorY
De rol van de academie bij geneesmiddelen-ontwikkeling en toegang
Prof. dr. Carla Hollak, internist erfelijke stofwisselingsziekten Amsterdam UMC & initiatiefnemer ‘Medicijn voor de Maatschappij’
Na Eichler spreekt dr. Jacquelien Noordhoek, CEO van de Nederlandse Cystic Fibrosis Stichting. Ze gaat in op het onderwerp ‘Innovatieve geneesmiddelen: zijn we er wel klaar voor?’. Er volgt een introductie over Cystic fibrosis, het bijbehorende ziektebeeld en de ‘genezing’. Noordhoek gaat in op de hoge bereidheid onder patiënten om data te gebruiken en die ook te kunnen volgen. Toenemende zorgkosten zijn een teken van beschaving. De zeldzame mutaties bij deze ziekte passen niet in een traditionele trial. Er is sprake van problematische innovatie. De impact van de maatschappelijke kosten wordt onvoldoende meegewogen in de bereidheid tot het betalen van een prijs voor het middel. Wel is er goed nieuws: de toenemende zorgkosten zijn een teken van beschaving. Op het gebied van wetgeving zijn er lessen te trekken vanuit het buitenland die ingaan op hoe je bewijs voor werkzaamheid kunt genereren op basis van slechts enkele behandelde individuen. Er zijn in sommige landen speciale commissies ingesteld voor levens verkortende ziektes. Zo ook is er sinds kort jurisprudentie in Nederland op basis van individueel bewijs. Een CF-patiënt heeft hierdoor een proefbehandeling ondergaan met effect. Hoe moet toegang er dus uitzien? Er zou minder rechtlijnig gedacht moeten worden en meer vertrouwen moeten zijn in innovatie.
Voorts gooit de volgende spreker prof dr. Sander van Deventer, operating partner Forbion en CEO VectorY de spreekwoordelijke knuppel in het hoenderhok. De kosten voor geneesmiddelen nemen af, niet toe! Hij gaat in op ‘Het financiële ecosysteem van farmaceutische R&D’. Van Deventer benoemt dat geneesmiddelen in de afgelopen 35 jaar enorm zijn doorontwikkeld. 90% van de dure geneesmiddelen zijn voor kanker, een ander deel is weesgeneesmiddelen. Geneesmiddelenuitgaven nemen af, onder OESO-landen staat Nederland onderaan de lijst van geneesmiddelen uitgaven. Als ‘take-home message’ bespreekt van Deventer dat de grootste progressie in de gezondheidszorg komt door betere medicijnen, geen betere dokters of beleid. De ontwikkeling van geneesmiddelen is grotendeels gedreven door venture capital aan kleine tot middelgrote biotech bedrijven. Zo ook bespreekt hij dat het wel erg ingewikkeld is voor de academische wereld om medicijnen te ontwikkelen door gebrek aan kapitaal en kennis.
Als laatste spreker gaat prof. dr. Carla Hollak in op ‘De rol van de academie bij geneesmiddelenontwikkeling en toegang’. Hollak is internist erfelijke stofwisselingsziekten bij het Amsterdam UMC en initiatiefnemer van de stichting ‘Medicijn voor de Maatschappij’. Belangrijke knelpunten bij de toegang van weesgeneesmiddelen betreffen prijzen (stijgende zorgkosten) en effectiviteit (onzekerheid lange termijn/ ‘echte wereld’). De olifant in de kamer zijn niet alleen de hoge kosten, maar ook kortzichtigheid. Het doel van publiek-private partnerschappen is het veilige en effectieve medicijn bij patiënten te krijgen voor een redelijke prijs. Zo ook is er ‘Socially responsible licensing’: Het bijdragen aan sociale en economische ontwikkeling door o.a. het delen van data. Hollak gaat hierna ook in op de kloof tussen doeltreffendheid en efficiëntie. Wetenschappers en artsen moeten al veel eerder in het beoordelingsproces worden meegenomen. Hierna kaart zij lumasiran in ODAP aan en de commissie WEES van het ZIN. Uiteindelijk kon er geconcludeerd worden dat de toegang tot nieuwe geneesmiddelen moet worden verbeterd door innovatie en betaalbaarheid hand in hand te laten gaan. Dit kan door publieke en private samenwerking onder maatschappelijke voorwaarden, in dialoog en met actieve betrokkenheid van de academie.