Een weesgeneesmiddel is een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte. In Nederland spreken we van een zeldzame ziekte als deze niet vaker voorkomt dan bij 1 per 2.000 mensen. Er zijn meer dan 7.000 zeldzame ziekten en ruim één miljoen Nederlanders leeft er mee. Voor veel van deze aandoeningen is er op dit moment (nog) geen behandeling. Als er wel een behandeling is, kan het geneesmiddel het verschil tussen leven en dood betekenen en/of zorgen voor een verbetering van de kwaliteit van leven van mensen die leven met de aandoening. Daarom is het heel belangrijk dat patiënten zo snel mogelijk toegang krijgen tot deze geneesmiddelen.